Mastocytose 21/010/2010

source: http://lesechos-comfi.lesechos.fr/actualite.html?id=90022

Paris, le 21 octobre 2010, 18h
Publication dans la revue American Journal of Hematology
des résultats de phase 2 du masitinib en médecine humaine,
dans le traitement de la mastocytose
- L’étude de Phase 2 a révélé une amélioration du traitement des patients atteints de mastocytose
symptomatique indolente
- Le développement du masitinib ouvre la voie au traitement de cette maladie orpheline
- Une étude de Phase 3 est en cours afin d’enregistrer le masitinib pour cette indication
AB Science SA (NYSE Euronext - FR0010557264 - AB), société pharmaceutique spécialisée dans la
recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (IPK), annonce
aujourd’hui que les résultats d’une première étude de phase 2 du masitinib conduite chez l’homme, dans le traitement de la mastocytose ont été acceptés pour publication dans la revue American Journal of
Hematology (impact factor 2.61) dans un article à paraitre intitulé « Efficacy and safety of oral masitinib for
the treatment of indolent systemic and cutaneous mastocytosis with handicap: a multicentre, open-label,
dose ranging, phase 2a study ». L’objectif de cette étude était d’évaluer l'activité du masitinib chez des
patients souffrant d'une mastocytose symptomatique indolente.
Commentant cette publication, Alain Moussy, Président Directeur général d’AB Science déclare :
« Il s’agit d’un étape importante pour les patients et pour AB Science dans le développement du masitinib
dans cette maladie orpheline. Il n’existe actuellement aucun traitement enregistré dans cette maladie qui
peut être très invalidante pour les patients. Pour la première fois, grâce à cette publication, nous pouvons
montrer que le concept visant à cibler le mastocyte est le bon, et cela ouvre la voie au développement de
nouveaux médicaments dans cette maladie. AB Science conduit actuellement une phase 3 internationale
d’enregistrement du masitinib dans la mastocytose symptomatique indolente ».
Un abstract de cette publication est d’ores et déjà disponible sur le site internet de l’American Journal of
Hematology, via le lien suivant : http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.21894/abstract .
La publication dans la version papier est prévue dans les mois à venir.

Caractéristiques de l’étude de phase 2 et résultats

Cette étude multicentrique, non contrôlée, ouverte, avait pour objectif d’évaluer l'activité du masitinib
après 3 mois de traitement chez 25 patients souffrant d'une mastocytose symptomatique indolente et nonporteurs de mutations de c-Kit.
Une amélioration a été observée sur les composants du critère principal d’efficacité, avec un baisse à 12
semaines respectivement de 64% (p=0.0005), 43% (p=0.0049), and 36% (p=0.0077) des flush, du score de hamilton (score de dépression), et du prurit. 64% des patients ont montré une amélioration d’au moins
50% d’au moins un handicap, et des réponses durables ont été observées pendant la phase d’extension du protocole (>60 semaines). Les événements indésirables observés le plus fréquemment, à savoir des
œdèmes, nausées, des rashs, et des crampes, étaient majoritairement d’intensité légère à modérée, et
transitoires. En conclusions, le masitinib apparait être un traitement efficace dans le traitement de la
mastocytose symptomatique indolente, avec un profile de tolérance compatible avec une administration
de longue durée.